"Nukleinsyraläkemedel" använder "nukleinsyra", som hänvisar till ämnen som DNA och RNA som kontrollerar genetisk information, som läkemedel.Dessa möjliggör målinriktning av molekyler som mRNA och miRNA som inte kan målinriktas med traditionella lågmolekylära läkemedel och antikroppsläkemedel, och det finns stora förväntningar på dessa läkemedel som nästa generations läkemedel.Aktiv forskning bedrivs globalt eftersom den förväntas leda till skapandet av läkemedel som tidigare var svårbehandlade.

Å andra sidan har det påpekats att utvecklingen av nukleinsyraläkemedel har problem att övervinna, inklusive "(i) instabilitet hos nukleinsyramolekyler i kroppen", "(ii) oro för biverkningar av läkemedel" och "(iii) svårigheter i läkemedelsleveranssystemet (DDS)."Japanska företag ligger också efter i utvecklingen av nukleinsyraläkemedel på grund av monopolisering av dominerande patent på nukleinsyra av företag i Europa och USA, vilket orsakar störningar i japansk utveckling.

Egenskaper för nukleinsyraläkemedel

"Nukleinsyraläkemedel" är en nästa generations läkemedelsupptäcktsteknologi med en helt annan verkningsmekanism än traditionella läkemedelsprodukter.Det har också förmågan att enkelt tillverkas av medelstora molekyler och potentialen att uppvisa effektivitet och säkerhet som överträffar antikroppsläkemedel.På grund av dessa egenskaper finns det en förväntning om att nukleinsyraläkemedel ska användas vid cancer och ärftliga sjukdomar som tidigare var svåra att behandla, såväl som vid sjukdomar som influensa och virusinfektioner.

Typer av nukleinsyraläkemedel

Nukleinsyraläkemedel som använder DNA och RNA inkluderar de som riktar sig mot nukleinsyror i det skede där protein syntetiseras från genom-DNA (såsom mRNA och miRNA) och de som riktar sig mot protein.

Typer och egenskaper hos nukleinsyraläkemedel (läkemedel för profylax och behandling)

Det finns nukleinsyraläkemedel med olika typer och egenskaper beroende på mål och verkningsmekanismer.